超長效降血脂藥作為醫(yī)藥領(lǐng)域的一項重大突破,不僅改變了傳統(tǒng)的高血脂治療方式,也推進心腦血管疾病防治工作進入新階段。
中國醫(yī)學科學院阜外醫(yī)院心臟重癥主任醫(yī)師、美國約翰霍普金斯醫(yī)院訪問學者劉紅告訴記者,近年來,超長效降血脂藥物在RNA靶向療法、基因編輯技術(shù)以及新型小分子藥物等多個關(guān)鍵領(lǐng)域均取得了顯著進展。這些創(chuàng)新藥物通過長效調(diào)控膽固醇代謝的關(guān)鍵靶點(如PCSK9、ANGPTL3等),為高血脂治療帶來了革命性變化。
超長效降血脂藥物具有諸多優(yōu)勢。劉紅表示:“一方面,這種藥物每年1—2次的用藥頻率,極大地提升了患者的依從性,使得患者能夠更加規(guī)律地接受治療。另一方面,基因編輯和RNA療法有望實現(xiàn)‘功能性治愈’,從根本上解決降血脂問題。”
然而,這些藥物也面臨一定挑戰(zhàn)。劉紅認為,安全性是最為關(guān)鍵的問題,基因編輯的脫靶效應(yīng)和長期影響需要進一步驗證,以確;颊叩挠盟幇踩。此外,多數(shù)新型療法價格昂貴,例如基因編輯單次治療費用或超百萬美元,這可能會限制其廣泛應(yīng)用。
劉紅表示,據(jù)預(yù)測,2025—2030年,超長效降血脂藥有望逐步替代傳統(tǒng)注射劑,而口服PCSK9抑制劑和CRISPR療法憑借其獨特的優(yōu)勢,可能會成為未來的主流治療方法。
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